Bij hemofilie B ontbreekt stollingsfactor IX geheel of gedeeltelijk als gevolg van een mutatie van het F9-gen. Wereldwijd hebben ongeveer 33.000 mensen hemofilie B. Bij een ernstige vorm treden spontane bloedingen op in de gewrichten en de spieren met synovitis en gewrichtslijden...
Etranacogene dezaparvovec, gentherapie voor hemofilie B
