L'hémophilie B est causée par une insuffisance partielle ou totale de facteur IX circulant, liée à des mutations du gène F9. Environ 33.000 personnes sont atteintes d'hémophilie B dans le monde. L'hémophilie B sévère provoque des saignements spontanés dans les articulations et...
La thérapie génique de l’hémophilie B par étranacogène dézaparvovec
