Aangezien het om een monogene afwijking gaat, vormen patiënten met hemofilie A ideale kandidaten voor gentherapie. Dankzij een virale vector kan met valoctocogene roxaparvovec het gen dat de aanmaak van factor VIII mogelijk maakt, worden geïntroduceerd. Die stof werd in deze...
Gentherapie: een grote stap vooruit
